Ο FDA έδωσε το «πράσινο φως» στο Rystiggo της UCB για τη σπάνια αυτοάνοση πάθηση μυασθένια Gravis. Πρόκειται για ένα υποδορίως χορηγούμενο μονοκλωνικό αντίσωμα που αποτελεί την πρώτη θεραπεία που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία των δύο πρωταρχικών υποομάδων της διαταραχής ( AChR ή MuSK), αν και δεν είναι το πρώτο φάρμακο για την νόσο, με δύο θεραπείες από την AstraZeneca και την Αrgenx να κυκλοφορούν ήδη στην αγορά.Η μυασθένεια (Myasthenia Gravis, MG) είναι μια αυτοάνοση διαταραχή που μπορεί να προκαλέσει απειλητική για τη ζωή αδυναμία των μυών που ελέγχουν την αναπνοή, την κατάποση, το μάσημα και την ομιλία.
Η αιτία της νόσου είναι αντισώματα που παράγει ο ίδιος ο οργανισμός (αυτοαντισώματα) έναντι των υποδοχέων της ακετυλοχολίνης. Η έγκριση στηρίχθηκε σε μια μελέτη φάσης 3 σε 200 ασθενείς με AChR ή MuSK της νόσου.
Η μελέτη έδειξε στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις σε 43 gMG ειδικά αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής, του περπατήματος, της ομιλίας και του σηκώματος από την καρέκλα.«Τα άτομα που ζουν με μυασθένεια συνήθως αντιμετωπίζονται με θεραπείες που έχουν ευρεία δράση και που παραδοσιακά προσφέρουν μόνο συμπτωματική ανακούφιση», δήλωσε η Βέρα Μπριλ, καθηγήτρια στο Πανεπιστήμιο του Τορόντο και επικεφαλής ερευνήτρια στη μελέτη MycarinG. «Το Rozanolixizumab-noli είναι μια νέα θεραπευτική επιλογή, που στοχεύει σε έναν από τους μηχανισμούς της νόσου για να προσφέρει βελτίωση των συμπτωμάτων». Η UCB δεν αποκάλυψε το κόστος θεραπείας, η οποία παραμένει υπό εξέταση στην Ιαπωνία και την Ευρώπη.
