Σύνταξη – Επιμέλεια: Στέλιος Βασιλούδης
Μια πρόσφατη μελέτη διαπιστώνει ότι η θεραπεία με CAR Τ-κύτταρα οδηγεί τον ερυθηματώδη λύκο σε ύφεση, δημιουργώντας ελπίδες ότι θα μπορούσε να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία ασθενειών όπως η σκλήρυνση κατά πλάκας. Πέντε άτομα με σοβαρή αυτοάνοση νόσο έγιναν τα πρώτα στον κόσμο που έλαβαν μια πρωτοποριακή θεραπεία που χρησιμοποιεί γενετικά τροποποιημένα κύτταρα για να οδηγήσει την ασθένεια σε ύφεση.
Οι τέσσερις γυναίκες και ένας άνδρας, ηλικίας 18 έως 24 ετών, έλαβαν μεταγγίσεις τροποποιημένων ανοσοκυττάρων για τη θεραπεία σοβαρού ερυθηματώδους λύκου, μιας αυτοάνοσης νόσου που μπορεί να προκαλέσει – απειλητική για τη ζωή – βλάβη στην καρδιά, τους πνεύμονες, τον εγκέφαλο και τα νεφρά.
Η θεραπεία οδήγησε την ασθένεια σε ύφεση και στους πέντε ασθενείς, οι οποίοι πλέον δεν έχουν λάβει φαρμακευτική αγωγή για τον λύκο για 3 έως 17 μήνες. Οι γιατροί λένε ότι η καταρχην επιτυχία δημιουργεί ελπίδες για την αντιμετώπιση άλλων αυτοάνοσων νόσων, όπως η ρευματοειδής αρθρίτιδα και η σκλήρυνση κατά πλάκας.
Ο λύκος, ή συστηματικός ερυθηματώδης λύκος, αναπτύσσεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται κατά λάθος σε υγιείς ιστούς και όργανα. Τα αίτια δεν είναι καλά κατανοητά, αλλά οι ερευνητές πιστεύουν ότι μπορεί να προκληθεί από ιογενείς λοιμώξεις, συγκεκριμένα φάρμακα και αλλαγές στο σώμα γύρω από την εφηβεία και την εμμηνόπαυση.
Η πάθηση επηρεάζει περίπου έναν στους 1.000 ανθρώπους και πολύ περισσότερες γυναίκες από ό,τι άνδρες. Είναι δύσκολο να διαγνωστεί επειδή τα συμπτώματα συχνά φουντώνουν και υποχωρούν και επικαλύπτονται από εκείνα πολλών άλλων ασθενειών. Αν και είναι ήπιος σε πολλούς ανθρώπους, ο λύκος μπορεί να προκαλέσει υπερβολική κόπωση, βλάβη οργάνων και πόνο στις αρθρώσεις και τους μύες. Ένα από τα πιο κοινά σημάδια είναι ένα χαρακτηριστικό δερματικό εξάνθημα στη μύτη και τα μάγουλα.
Γιατροί στη Γερμανία αντιμετώπισαν πέντε βαριά ασθενείς με θεραπεία με CAR T-λεμφοκύτταρα, αφού άλλες θεραπείες απέτυχαν να βελτιώσουν τα συμπτώματά τους. Η προσέγγιση έχει αποδειχθεί επιτυχημένη στην καταπολέμηση ορισμένων μορφών καρκίνου από τότε που χρησιμοποιήθηκε για πρώτη φορά σε ασθενή με λευχαιμία, το 2015. Η θεραπεία με CAR Τ-κύτταρα περιλαμβάνει τη συλλογή των Τ-κυττάρων του ασθενούς – ένα βασικό συστατικό του ανοσοποιητικού συστήματος – και την τροποποίησή τους έτσι ώστε να επιτίθενται σε νέους στόχους, όπως τα καρκινικά κύτταρα, όταν εγχέονται πίσω στην κυκλοφορία του αίματος.
Στην πιο πρόσφατη εργασία, οι γιατροί πήραν Τ-κύτταρα από ασθενείς με λύκο και τα τροποποίησαν έτσι ώστε, κατά την επανέγχυση, να επιτεθούν στα Β κύτταρα των ασθενών. Στον λύκο, τα Β κύτταρα παράγουν αυτοαντισώματα, τα οποία αντί να προστατεύουν τον οργανισμό από εισβάλλοντα παθογόνα, επιτίθενται σε υγιείς ιστούς.
Σύμφωνα με τη μελέτη στο Nature Medicine, η θεραπεία στην πραγματικότητα εξαφάνισε τα ανώμαλα Β κύτταρα των ασθενών και βελτίωσε δραματικά την κατάστασή τους. Η ασθένεια επηρέασε πολλαπλά όργανα και στους πέντε ασθενείς. Μετά τη θεραπεία τα σοβαρά συμπτώματα, όπως η αρθρίτιδα, η κόπωση, η ίνωση των καρδιακών βαλβίδων και η φλεγμονή των πνευμόνων υποχώρησαν.
Οι εξετάσεις αίματος στους ασθενείς έδειξαν ότι τα Β κύτταρα τους ανέκαμψαν περίπου τέσσερις μήνες μετά τη θεραπεία, δεν παρήγαγαν πλέον ανώμαλα αντισώματα και οι ασθενείς παρέμεναν απαλλαγμένοι από τη νόσο. Σχολιάζοντας την εργασία στο περιοδικό, οι συγγραφείς εικάζουν ότι η θεραπεία οδήγησε σε «επανεκκίνηση του ανοσοποιητικού συστήματος».
«Είμαστε ενθουσιασμένοι με αυτά τα αποτελέσματα», δήλωσε ο καθηγητής Georg Schett, ρευματολόγος που ηγήθηκε της εργασίας στο Πανεπιστήμιο Friedrich-Alexander στο Erlangen-Nuremberg. «Πολλές άλλες αυτοάνοσες ασθένειες που εξαρτώνται από τα Β κύτταρα και εμφανίζουν αυτοαντισώματα μπορεί να ανταποκριθούν σε αυτή τη θεραπεία. Αυτές περιλαμβάνουν τη ρευματοειδή αρθρίτιδα, τη μυοσίτιδα και τη συστηματική σκλήρυνση. Αλλά και ασθένειες όπως η σκλήρυνση κατά πλάκας μπορεί να ανταποκρίνονται πολύ στη θεραπεία με CAR Τ-κύτταρα», συνεχίζει ο ίδιος.
Η ομάδα του Schett φρόντισε να διασφαλίσει ότι η θεραπεία δεν θα βλάψει το ανοσοποιητικό σύστημα των ασθενών εκθετοντας τους σε μεγαλύτερο κίνδυνο μόλυνσης. Για να το ελέγξουν, αξιολόγησαν τις ανταποκρίσεις των ασθενών σε πολλαπλά εμβόλια, συμπεριλαμβανομένων της ιλαράς, της ερυθράς, της παρωτίτιδας, της ηπατίτιδας Β, του τετάνου και της διφθερίτιδας, πριν και μετά τη θεραπεία. Οι ανοσολογικές αποκρίσεις των ασθενών δεν ήταν ουσιαστικά διαφορετικές μετά τη θεραπεία, υποδηλώνοντας ότι η θεραπεία στόχευσε κυρίως τα παθολογικά Β κύτταρα που παρήγαγαν αυτοαντισώματα.
«Πρόκειται για μια εξαιρετική μελέτη που υπόσχεται να επεκτείνει το πεδίο της θεραπείας με CAR Τ-λεμφοκύτταρα, η οποία μέχρι στιγμής έχει δειχθεί να έχει σημαντική επίδρασή στη θεραπεία καρκίνων του αίματος και σε αυτοάνοσες ασθένειες όπως ο λύκος που σε ορισμένους ασθενείς ελέγχονται ανεπαρκώς με άλλα φάρμακα», δήλωσε ο Δρ Rahul Roychoudhuri, ο οποίος μελετά την ανταπόκριση και ρύθμιση του ανοσοποιητικού συστήματος στη φλεγμονή και τον καρκίνο, στο Πανεπιστήμιο του Cambridge. «Είμαι πολύ ενθουσιασμένος με τις προοπτικές αυτής της μορφής θεραπείας με ζώντα κύτταρα σε ενδείξεις πέρα από τον καρκίνο» συμπλήρωσε.
Πηγη: The Guardian
