Αμερικανοί επιστήμονες έκαναν σε μια μικρή ομάδα ασθενών με AIDS την πρώτη επιτυχή κλινική δοκιμή μιας νέας γενετικής θεραπείας, η οποία ενισχύει το ανοσοποιητικό σύστημά τους, ώστε να αποτελεί πιο ισχυρή «ασπίδα» κατά του ιού HIV.
Η θεραπεία, που βρίσκεται ακόμη σε αρχικό στάδιο, δημιουργεί ελπίδες ότι στο μέλλον είναι ίσως εφικτό οι οροθετικοί ασθενείς να μην χρειάζεται να παίρνουν καθημερινά τα φάρμακά τους.
Οι ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια, του Κολλεγίου Ιατρικής Άλμπερτ Αϊνστάιν και της βιοϊατρικής εταιρίας Sangamo Biosciences, με επικεφαλής τον καθηγητή ανοσοθεραπείας Καρλ Τζουν, αφαίρεσαν Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος από το σώμα των ασθενών. Αφού τα ενίσχυσαν κατάλληλα μέσω γενετικής τροποποίησης, ώστε να είναι πιο ανθεκτικά στον ιό HIV, τα εισήγαγαν ξανά στον οργανισμό των 12 ασθενών.
Μερικοί φορείς του AIDS (περίπου το 1%) έχουν εκ φύσεως στο γενετικό υλικό τους μια σπάνια μετάλλαξη (η λεγόμενη CCR5-delta-32) που τους προστατεύει από τον ιό, καθώς μεταβάλλει τη δομή των Τ-κυττάρων, έτσι ώστε ο HIV να μην μπορεί να πολλαπλασιαστεί μετά την αρχική λοίμωξη ή να μην τους μολύνει καν. Οι αμερικανοί επιστήμονες προσέδωσαν με τεχνητό τρόπο στους 12 ασθενείς την ίδια ακριβώς σπάνια μετάλλαξη, ώστε να ενισχύσουν την άμυνα του ανοσοποιητικού συστήματός τους.
Όπως αποδείχτηκε, όντως ένα μέρος (σε ποσοστό 11% έως 28%) από τα κύτταρα της φυσικής άμυνας του οργανισμού τους τροποποιήθηκαν όπως είχε προγραμματιστεί. Αν και δεν ελέγχθηκε η θεραπευτική αποτελεσματικότητα της μεθόδου σε βάθος χρόνου, διαπιστώθηκε ότι βραχυπρόθεσμα τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα άντεξαν περισσότερο χρόνο και αντίστοιχα η παρουσία του ιού υποχώρησε.
Η πρώτη αυτή κλινική δοκιμή σε ανθρώπους (είχε προηγηθεί δοκιμή σε ποντίκια) έγινε για να δείξει ότι η νέα τεχνική -που μπορεί να είναι φθηνότερη- είναι ασφαλής και όχι για να διερευνήσει κατά πόσο μπορεί να αντικαταστήσει τη φαρμακοθεραπεία μακροπρόθεσμα. Ο απώτερος στόχος όμως είναι ακριβώς αυτός, κάτι που θα δοκιμαστεί στο μέλλον, αν και, σύμφωνα με τους επιστήμονες, θα χρειαστούν αρκετά χρόνια.
Επειδή η νέα τεχνική αλλάζει το DNA των ασθενών, η αρμόδια εποπτική Αρχή των ΗΠΑ, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), απαιτεί 15 χρόνια ελέγχων για να διερευνηθούν τυχόν παρενέργειες, προτού δώσει την άδεια εφαρμογής της μεθόδου.
Μια πιθανή ανησυχία είναι ότι η υπό δοκιμή θεραπεία θα τροποποιήσει λάθος γονίδια, με απρόβλεπτες συνέπειες, αν και δεν υπάρχουν ενδείξεις μέχρι στιγμής ότι αυτό μπορεί να συμβεί. Μάλιστα, οι ερευνητές ευελπιστούν ότι μπορεί μελλοντικά να χρησιμοποιήσουν την ίδια γενετική τεχνική και σε άλλες ασθένειες, όπως η μεσογειακή αναιμία ή μερικοί καρκίνοι.
